L’Azienda ospedaliera di Perugia ha somministrato per la prima volta in Italia una terapia di editing genomico a un paziente giovane affetto da anemia falciforme, una patologia genetica ereditaria. Questo risultato rappresenta un importante passo avanti nella cura delle malattie del sangue, in particolare di quelle ematologiche rare come l’anemia falciforme, caratterizzata da globuli rossi deformati a forma di falce, a causa di una mutazione del DNA.
Il trattamento, reso possibile grazie alla collaborazione tra diverse strutture ospedaliere, ha coinvolto numerosi dipartimenti e professionisti. Il percorso terapeutico, altamente innovativo, è stato realizzato grazie alle certificazioni ottenute dall’ospedale per diventare un centro accreditato per la terapia genica. Queste certificazioni hanno permesso all’ospedale di Perugia di distinguersi come primo ente pubblico in Italia ed Europa in grado di somministrare questo tipo di trattamento a un paziente con anemia falciforme.
Il processo di cura prevede una prima fase di raccolta di cellule staminali dal paziente, che vengono successivamente modificate attraverso un complesso processo di editing genomico per eliminare la malattia. Prima di reintrodurre queste cellule nel corpo, il paziente viene sottoposto a chemioterapia ad alte dosi per eliminare il midollo osseo malato, successivamente sostituito dalle nuove cellule modificate.
Il dottor Maurizio Caniglia, direttore del Dipartimento Materno Infantile e di Oncoematologia pediatrica dell’ospedale, ha spiegato che la terapia permette alle nuove cellule di rigenerare un midollo osseo sano. Questo approccio potrebbe rappresentare una svolta per migliaia di pazienti affetti da anemia falciforme e talassemia in Italia, che attualmente dipendono da frequenti trasfusioni e terapie di supporto per tutta la vita. Il trapianto di midollo osseo, infatti, è finora l’unico trattamento risolutivo, ma richiede un donatore compatibile, spesso difficile da trovare.
Il percorso di accreditamento, essenziale per l’avvio di questa terapia, ha coinvolto numerose strutture interne all’ospedale di Perugia, tra cui la Oncoematologia pediatrica, il Servizio immunotrasfusionale e la Farmacia ospedaliera. Il dottor Francesco Arcioni, responsabile del progetto di terapia genica, ha affermato che l’intero processo si concluderà in circa un anno.
La presentazione del programma è avvenuta l’8 ottobre presso il Senato della Repubblica, con la partecipazione di importanti rappresentanti del mondo sanitario, tra cui il senatore Francesco Zaffini e il direttore scientifico di Aifa, Pierluigi Russo. Il trattamento, estremamente costoso, non è ancora disponibile in commercio né in Italia né in Europa, ma l’Aifa ha autorizzato la copertura totale dei costi attraverso il Servizio Sanitario Nazionale.
In conclusione, questo progetto di terapia genica rappresenta un grande traguardo per l’ospedale di Perugia e per il sistema sanitario italiano. È frutto di un lavoro multidisciplinare e di una collaborazione sinergica tra i migliori professionisti del settore, che hanno permesso di portare l’Italia all’avanguardia nella cura delle malattie genetiche attraverso approcci terapeutici altamente innovativi.
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