L’Azienda ospedaliera di Perugia è diventata Centro di eccellenza europeo per una nuova terapia di editing genomico contro l’anemia falciforme, con i primi risultati clinici giudicati estremamente positivi. Il percorso coinvolge l’Oncoematologia pediatrica, la struttura complessa di Ematologia con Tmo, il Centro Trasfusionale e la Farmacia ospedaliera, in una rete multidisciplinare che punta a offrire nuove prospettive di cura a bambini e giovani adulti affetti da emoglobinopatie. I dati preliminari sono stati illustrati nel corso del convegno “Costruire la rete per la sfida della terapia genica nelle emoglobinopatie”, che ha riunito a Perugia specialisti provenienti dai principali centri italiani.
Al confronto hanno partecipato medici e ricercatori di strutture di Roma, Milano, Firenze, Padova, Ferrara, Cagliari, Modena, Pescara, Genova e Pavia, in un momento di aggiornamento scientifico dedicato alle nuove frontiere della terapia genica. L’anemia falciforme e le altre emoglobinopatie, fino a pochi anni fa, trovavano una possibilità di guarigione quasi esclusivamente nel trapianto di midollo osseo, praticabile solo in presenza di un donatore perfettamente compatibile e in un numero limitato di casi.
La nuova strategia terapeutica basata sull’editing genomico amplia in modo significativo la platea dei pazienti potenzialmente trattabili. Attraverso la modifica genetica delle cellule staminali del paziente, la terapia mira a correggere il difetto alla base della malattia, offrendo una prospettiva di vita in salute. Secondo quanto riferito in una nota diffusa dal Chianelli, il primo paziente è già stato sottoposto al trattamento con risultati definiti “estremamente soddisfacenti”. Altri due giovani hanno completato la raccolta delle cellule staminali e sono in attesa del prodotto geneticamente modificato.
L’équipe di Perugia sta proseguendo l’attività con l’obiettivo di trattare ulteriori pazienti nei prossimi mesi, consolidando il ruolo del Centro trapianti come riferimento per le terapie geniche pediatriche e per giovani adulti. Un traguardo che si inserisce in un percorso avviato negli anni scorsi grazie al sostegno della ricerca scientifica sulle emoglobinopatie.
“Siamo orgogliosi di questo straordinario traguardo – ha commentato Franco Chianelli – che pone ancora una volta Perugia ai vertici europei. Nel 2016, il Comitato Chianelli sostenne, insieme a Fondazione Perugia, un progetto all’avanguardia: il laboratorio del “Globulo rosso” che si occupava e si occupa di Emoglobinopatie. Da quel seme è nata una realtà che oggi dona tanta speranza a bambini e ragazzi. Investire nella ricerca è uno degli obiettivi della nostra associazione. Sostenere giovani ricercatori e i loro progetti innovativi è fondamentale”.
Il convegno ha rappresentato anche un momento istituzionale di rilievo. Tra i presenti la presidente della Regione Stefania Proietti, il direttore generale dell’Azienda ospedaliera Antonio D’Urso, il senatore Francesco Zaffini, presidente della Commissione Sanità e lavoro al Senato, la presidente dell’Assemblea legislativa Sarah Bistocchi e il presidente della Provincia Massimiliano Presciutti.
La candidatura di Perugia come polo di riferimento europeo per la terapia genica nelle emoglobinopatie si fonda su un’infrastruttura clinica e laboratoristica avanzata, capace di integrare competenze mediche, supporto trasfusionale e gestione farmacologica altamente specializzata. L’obiettivo dichiarato è consolidare una rete nazionale ed europea in grado di affrontare in modo strutturato la sfida delle malattie genetiche del sangue, offrendo ai pazienti percorsi terapeutici innovativi e personalizzati.
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