Un importante traguardo per la sanità pubblica italiana e per la medicina delle malattie rare è stato raggiunto all’Ospedale di Perugia, dove è stata somministrata per la prima volta in Italia una terapia genica per la beta-talassemia a un ragazzo di 14 anni. Il giovane paziente, seguito dalla Struttura Complessa di Oncoematologia Pediatrica, è stato dimesso dopo aver completato con successo il percorso terapeutico.
Il trattamento ha previsto un trapianto autologo con cellule geneticamente modificate e un ciclo di cura della durata di circa sei settimane con il farmaco Casgevy, interamente rimborsato da AIFA e Servizio Sanitario Nazionale, segnando un passaggio significativo nell’accesso alle terapie innovative nel sistema sanitario pubblico.
Dopo la dimissione, il ragazzo proseguirà il percorso di follow-up presso il Residence Chianelli, che ha messo a disposizione un appartamento per lui e la sua famiglia, garantendo supporto logistico e assistenziale in questa fase delicata della cura.
La terapia è stata realizzata sotto la guida del dottor Francesco Arcioni, direttore della Struttura Complessa di Oncoematologia Pediatrica e responsabile del programma di terapia genica dell’Azienda Ospedaliera di Perugia.
“Grazie a questo trattamento innovativo si apre una nuova frontiera della medicina nel trattamento delle malattie genetiche”, ha dichiarato Arcioni, sottolineando come Perugia sia tra i primi centri italiani ad aver avviato questo percorso terapeutico completamente a carico del sistema sanitario pubblico.
Soddisfazione è stata espressa anche dal direttore generale dell’Azienda Ospedaliera di Perugia, Antonio D’Urso, che ha evidenziato il lavoro multidisciplinare alla base del risultato. “Siamo orgogliosi di questo risultato, frutto del lavoro multidisciplinare e della collaborazione di numerosi professionisti della sanità pubblica”, ha affermato, ringraziando i team coinvolti tra farmacia ospedaliera, ematologia, servizio immunotrasfusionale e oncoematologia pediatrica.
Secondo la direzione sanitaria, il successo del trattamento consente al giovane paziente di tornare alla vita quotidiana con prospettive di miglioramento significativo della qualità di vita.
Anche la presidente della Regione Umbria, Stefania Proietti, ha commentato il risultato, sottolineando il valore strategico dell’innovazione in sanità. “Il successo di questo trattamento rappresenta non solo una speranza concreta per i pazienti affetti da beta-talassemia, ma anche la conferma della capacità del nostro sistema sanitario pubblico di coniugare innovazione, ricerca e presa in carico multidisciplinare”, ha dichiarato.
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