Perugia si conferma punto di riferimento europeo nel trattamento delle emoglobinopatie, grazie ai risultati straordinari della terapia genica per l’anemia falciforme. Nel corso del convegno “Costruire la rete per la sfida della terapia genica nelle emoglobinopatie”, tenutosi al Residence Daniele Chianelli venerdì e sabato, sono stati presentati i primi risultati di una terapia rivoluzionaria, che ha trasformato il trattamento di questa malattia grave, da sempre difficile da curare.

I risultati della terapia genica

La terapia, basata su editing genomico, ha già dato i suoi frutti con il trattamento di giovani pazienti. Il primo caso, un ventenne del ternano, è stato sottoposto con successo alla nuova terapia, ottenendo risultati estremamente soddisfacenti. Inoltre, un quattordicenne e un ventenne del Perugino hanno raccolto le loro cellule staminali e sono ora in attesa del prodotto geneticamente modificato per continuare il trattamento. L’obiettivo è espandere la platea di giovani pazienti che possono beneficiare di questa innovativa cura, migliorando la loro qualità della vita.

Un centro di eccellenza europeo

L’Oncoematologia pediatrica dell’azienda ospedaliera di Perugia, insieme ad altre strutture, è diventata un vero e proprio centro di eccellenza europeo nel trattamento dell’anemia falciforme. Un successo che ha visto la collaborazione tra vari reparti, come la Struttura complessa di Ematologia con TMO, il Centro Trasfusionale, e la Farmacia ospedaliera.

La speranza per i malati

L’anemia falciforme è una malattia che, fino a poco tempo fa, non era guaribile se non con il trapianto di midollo osseo da un donatore compatibile. La maggior parte dei pazienti era costretta a trasfusioni di sangue frequenti e soffriva di crisi dolorose gravi, che compromettevano notevolmente la qualità della vita. Oggi, con questa terapia innovativa, bambini e giovani adulti hanno una nuova possibilità di vita.

L’importanza del sostegno alla ricerca

Franco Chianelli, presidente dell’omonima Fondazione, ha commentato con orgoglio i risultati ottenuti, ricordando come nel 2016 la Fondazione Chianelli e la Fondazione Perugia abbiano sostenuto il progetto innovativo del Laboratorio del Globulo Rosso. «Da quel seme è nata una realtà che oggi dona speranza a bambini e ragazzi», ha dichiarato Chianelli, sottolineando come il sostegno alla ricerca sia fondamentale per il progresso delle cure.

Un futuro promettente

Il convegno ha visto la partecipazione di importanti figure istituzionali, tra cui la presidente della Regione Umbria Stefania Proietti, il direttore dell’azienda ospedaliera Antonio D’Urso, il senatore Francesco Zaffini, presidente della Commissione Sanità e lavoro al Senato, la presidente dell’Assemblea legislativa Sarah Bistocchi, e il presidente della Provincia Massimiliano Presciutti.